大劑量環磷酰胺治療重癥再生障礙性貧血

近期美國學者就大劑量環磷酰胺對難以控制的嚴重再障(SAA)患者的治療作用作了研究。他們選擇了17例對常規免疫抑制劑治療無效的再生障礙性貧血患者，選用大劑量環磷酰胺(50mg/kg/d,共4天)進行治療。患者的平均年齡為31歲(6-58歲)，病程平均14個月(6-58個月)，其中8例患者達到危重再障的標準(中性粒細胞絕對計數<0.2×109/L)。平均隨訪了29個月后，10例患者存活(59%)。9例患者(53%)在大劑量環磷酰胺治療后不再需藥物治療，4例達到完全緩解，5例部分緩解。1例對大劑量環磷酰胺治療無反應者發生陣發性睡眠性血紅蛋白尿，另一例無反應者出現脊髓發育不良綜合癥。在治療有效的病例中，達到中性粒細胞絕對計數500的平均時間為54天(35-119天)，距最后一次輸注血小板平均時間為99天(51-751天)，距最后一次輸注紅細胞平均時間為125天(63-796天)。據此得出結論：大劑量環磷酰胺對難以控制的SAA有肯定的治療作用。